index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

CRISPR-Cas9 Antigens Adult Lentivirus/genetics Cellules souches embryonnaires humaines Dependovirus/genetics/immunology Metabolism Dependovirus/genetics Muscle Calcium Mitochondria AAV Myopathies Mice Polymorphism Genetic Therapy/methods Chromothripsis Human Myotonic dystrophy Animal Cell Line Protein Tyrosine Phosphatases Pathological modeling Golgi apparatus Female Inbred mdx Disease Models DMD Male Thérapie cellulaire Dosage Muscle disease DLK1-DIO3 Genetic Transcriptomics Genetic Vectors Virus Integration Inbred C57BL Spinal muscular atrophy Alternative splicing Receptors Progeria Gene Expression Regulation CRISPR/Cas9 Muscular Dystrophy Viral Transfection/methods Lentiviral vector Mutation Aequorin Animals Cellules souches pluripotentes humaines Genetic Therapy Muscular dystrophy Cell Proliferation HEK293 Cells Pluripotent stem cells Aging Knockout Astrocyte Humans Human pluripotent stem cells Cellules souches pluripotentes Activin Receptors Dystrophin Myopathy Chromosomal instability Genome editing Gene Transfer Techniques Astrocytes FKRP Animal models Genotoxicity Gene therapy Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Genetic Loci RNA biology Genome Micronuclei Preschool Myotonic dystrophy type 1 Duchenne muscular dystrophy Transduction Genes Liver Age-related macular degeneration Reporter Phenotype Cell therapy MiRNA Myotubular myopathy Induced pluripotent stem cells Adeno-associated virus Immunology Retinitis pigmentosa Flavivirus Child Neurons Canine Duchenne Muscular Dystrophy

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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