index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Mots clés

Viral Cell Proliferation Pluripotent stem cells Canine Retinitis pigmentosa Duchenne Muscular Dystrophy Gene Expression Regulation Activin Receptors Duchenne muscular dystrophy Genome Myotonic dystrophy type 1 Mitochondria Virus Integration Aging Metabolism Aequorin Induced pluripotent stem cells DMD Immunology Adeno-associated virus Alternative splicing Genetic Therapy/methods Inbred C57BL Muscle disease Transfection/methods Knockout Reporter MiRNA Liver Female Polymorphism Pathological modeling Genetic Cellules souches embryonnaires humaines Astrocytes Micronuclei Lentiviral vector Human pluripotent stem cells Neurons Gene therapy CRISPR/Cas9 RNA biology Thérapie cellulaire Transcriptomics Calcium Genotoxicity Human FKRP HEK293 Cells Transduction Male Myotubular myopathy Genetic Vectors Age-related macular degeneration Inbred mdx Lentivirus/genetics Flavivirus Genes Amphipathic peptide Gene Transfer Techniques CRISPR-Cas9 Cellules souches pluripotentes Cellules souches pluripotentes humaines Genetic Therapy Muscle Cell Line Preschool Dependovirus/genetics/immunology Golgi apparatus Cell therapy Humans Dependovirus/genetics Dystrophin Progeria Dosage Receptors Chromothripsis Myopathies Astrocyte Phenotype AAV Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Animal models Muscular dystrophy Chromosomal instability Antigens Adult Protein Tyrosine Phosphatases Myopathy Genetic Loci Mice Animals Genome editing Child Myotonic dystrophy Animal Muscular Dystrophy Mutation DLK1-DIO3 Disease Models

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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